Masterstudiengang "Drug Regulatory Affairs"
Master-Thesis
Compassionate Use in Deutschland - eine Übersicht der regulatorischen Rahmenbedingungen und Analyse der durchgeführten Verfahren seit Inkrafttreten der Verordnung über das Inverkehrbringen von Arzneimitteln ohne Genehmigung oder ohne Zulassung in Härtefällen (AMHV), 2010 ***
Norbert Schmid-Eickhoff (Abschlußjahr: 2023)
Zusammenfassung
Sprache: Deutsch
Compassionate-Use-Programme dienen zur Versorgung schwerkranker Patienten mit noch nicht zugelassenen innovativen Arzneimitteln. Im Fokus steht dabei die Behandlung chronischer oder schwerer Leiden, die zu Invalidität führen oder lebensbedrohlich sind und nicht zufriedenstellend mit zugelassenen Arzneimitteln behandelt werden können.
Rechtlich ermöglicht wird dieses Verfahren durch Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004, woraus in Deutschland letztlich die Verordnung über das Inverkehrbringen von Arzneimitteln ohne Genehmigung oder ohne Zulassung in Härtefällen (AMHV) resultierte.
Im ersten Teil der Arbeit werden die rechtlichen Rahmenbedingungen des Compassionate Use in der EU sowie in Deutschland dargestellt und auf den Begriff des ungedeckten medizinischen Bedarfs eingegangen.
Im Anschluss folgt eine Auswertung aller seit in Kraft treten der AMHV durchgeführten Härtefallprogramme in Deutschland. Die hierbei zugrunde gelegten Datensätze wurden von den zuständigen Bundesoberbehörden BfArM und PEI zur Verfügung gestellt.
Untersucht wurde, in welchem Umfang Härtefallprogramme zur Arzneimittelentwicklung und zur Patientenversorgung vor der Zulassung des Arzneimittels beitragen bzw. eingesetzt werden und ob die Durchführung während der Entwicklungsphase eine (theoretische) Datenerhebung außerhalb der Studien, sogenannter Real World Data, begünstigt.
Darüber hinaus wurde der Nutzen von Compassionate-Use-Programmen bei Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf sowie seltenen Krankheiten analysiert. Hierzu wurden die zur Zulassung gebrachten Arzneimittel der Härtefallprogramme herangezogen.
Die Auswertung erfolgte anhand der jeweiligen Zulassungsverfahren als Indikator für eine Anwendung im Bereich des Unmet Medical Needs und der Anteile der Orphan-Arzneimittel. Die Ergebnisse wurden darauffolgend den Arzneimittelzulassungen ohne Härtefallprogramm im gleichen Zeitraum gegenübergestellt und die Unterschiede erörtert.
Dabei wurde anhand der vergebenen ATC-Codes auch mit einbezogen, welche Indikationsgebiete vorrangig bei Compassionate-Use-Programmen adressiert wurden und wie sich dies wiederum bei den Arzneimitteln ohne Härtefallprogramm verhielt.
Zusammenfassend soll diese Arbeit dazu dienen, die Einsatzbereiche des Compassionate Use in Deutschland im Hinblick auf die Patientenversorgung zu ermitteln und einen Überblick über die zur Anwendung gekommenen regulatorischen Verfahren geben.
Seiten: 49
Annexes: 1, Seiten: 4